RICERCA & INNOVAZIONE
Bersaglio leucemia
Clinica e ricerca unite per trovare la cura ad una particolare forma acuta della malattia

Alcuni anni fa, il gruppo di ricerca dell’istituto di Ematologia di Perugia coordinato dal professor Brunangelo Falini scoprì la leucemia mieloide acuta con mutazione del gene della nucleofosmina (NPM1): ovvero la forma più frequente di leucemia mieloide acuta, che rappresenta circa un terzo di tutti i casi di leucemia. Grazie alla vittoria di un ERC Consolidator Grant/H2020 denominato appunto “ContraNPM1AML”, la professoressa Maria Paola Martelli – un medico ematologo che fa parte dello stesso gruppo – guida oggi un progetto che ha come scopo la ricerca di una terapia ‘adattata’ a questa particolare leucemia. “Si tratta sempre di una leucemia acuta, che, come tale, invade midollo osseo e sangue, e porta purtroppo spesso alla morte, ma ha caratteristiche biologiche diverse da tutte le altre - spiega Martelli -. La sua peculiarità risiede nella lesione genetica, che la rende unica e ne detta le caratteristiche biologiche e il

comportamento della malattia in risposta ai farmaci. Questa mutazione modifica la proteina e ne cambia la posizione all’interno della cellula: è presente nel citoplasma e non nel nucleo. E questo altera certamente certi equilibri”. Se si potesse colpire la proteina mutata, probabilmente si potrebbe curare la malattia: ma la proteina non ha punti facilmente aggredibili. “Dobbiamo trovare elementi di vulnerabilità – continua la professoressa - ma è come cercare un ago nel pagliaio: cerchiamo un fattore X, che non conosciamo, in grado di rappresentare la “porta”, il tallone d’Achille. Quindi il progetto prevede da un lato lo studio di quali possano essere i geni essenziali per la crescita della leucemia, e dall’altro la ricerca del farmaco, del proiettile che vada a colpire il bersaglio identificato”. Davanti allo staff guidato da Martelli ci sono ancora tre anni e mezzo di lavoro, e c’è ottimismo. “Conosciamo bene la patologia perché l’abbiamo studiata ormai da 15 anni, e abbiamo già identificato farmaci che hanno un effetto più specifico nei confronti di questa forma di leucemia. È importante la connessione fra ricerca e clinica che sta alla base del nostro operato: un’interdisciplinarità fondamentale per un progetto come questo…”.