Rna, una risposta per le malattie geniche

In linea di massima, i trattamenti di avanguardia in ormai molte malattie neurologiche - siano essere neurodegenerative o neuro genetiche, del sistema nervoso centrale o neuromuscolari - sono oggi prevalentemente terapie geniche: incidono cioè sul Dna, essendo proprio il Dna la causa prima o secondaria delle malattie stesse.

Grazie ai finanziamenti del Pnrr, si è però sviluppata anche in Italia negli ultimi anni una ricerca volta a sperimentare un nuovo tipo di risposta, complementare a quella tradizionale, che agisce invece sull’Rna. “Una terapia che parte a valle rispetto al Dna nei meccanismi che causano la malattia, agendo sul messaggero del contenuto genetico verso le proteine delle cellule, ma che si si basa su approcci più versatili e promettenti dal punto di vista della normalizzazione del processo biologico”, sottolinea il professor Gabriele Siciliano dell’Università di Pisa. Il gruppo coordinato dall’ateneo toscano, di cui fanno parte anche i professori Massimo Del Monte e Mauro Pistello, negli ultimi tre anni ha lavorato su terapie sperimentali, sviluppando modelli preclinici di validazione che stanno dando risultati incoraggianti, come già avvenuto negli ultimi anni  in  alcune malattie geneticher, come ad esempio l’atrofia muscolare spinale, grave disturbo neurologico che può anchemanifestarsi nel bambino da primi giorni di vita e oggi efficacemente curabile.

“Abbiano lavorato su sistemi sia in vitro sia dal vivo, lavorando in particolare sulla retina di animali con forme di malattia di Alzheimer o di Sla (Sclerosi Laterale Amiotrofica), in quanto la retina ha una costituzione istologica molto simile al tessuto nervoso con informazioni traslabili in campo umano - spiega Siciliano - E abbiamo sviluppato vettori virali con particelle che portano a bloccare o a stimolare, a seconda che siano ipo- o iper-espresse, delle micromolecole di Rna (dette appunto miRna), strategiche, per capire se i danni cellulari indotti dalla malattia siano reversibili con queste terapie”.
“Attraverso le ricerche condotte abbiamo trovato alterazioni, stiamo cercando di capire come modificarle: e i primi risultati con vettori di Rna sono davvero incoraggianti”.

Nel giro di poche settimane il progetto sarà chiuso, ma gli studi e le sperimentazioni sul tema naturalmente continuano: l’obiettivo che questa ricerca lascia alle ricerche future è verificare queste acquisizioni nell’ambito delle patologie umane.Con la concreta speranza che partendo dall’Rna sia possibile fare un importante passo avanti nella cura delle malattie neurologiche.